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精准治疗 阿尔茨海默病药物ALZ-801获FDA快速通道认定

时间:2018-01-04 11:17:02

文章来源:新浪医药新闻    编译:David


10月24日,美国临床阶段专注于阿尔茨海默病及其他神经或精神紊乱疾病疗法开发的生物制药公司Alzheon表示,公司主要的临床候选药物ALZ-801获得了美国FDA快速通道地位的认定,该药物拟用于阿尔茨海默病的治疗。




Alzheon公司正依据精准医学的理念,基于遗传标记物和疾病的分期,进行ALZ-801用于阿尔茨海默病的疗效评估。ALZ-801最初的关键性临床3期试验主要关注该疗法用于基因定义的载脂蛋白E/ε4等位基因纯合子(人载脂蛋白E4/4纯合子)的轻度阿尔茨海默病高风险患者人群的治疗效果。未来计划在在阿尔茨海默病其他患者人群中进行临床研究工作。到目前为止,阿尔茨海默病领域还没有可以靶向病理学基础的获批药物,以达到减缓阿尔茨海默患者认知能力的衰退及功能下降的目的。


Alzheon公司创始人、首席执行官及总裁Martin Tolar博士表示:“非常高兴FDA授予阿尔茨海默病药物ALZ-801快速通道地位。我们已经进行了充分的原创性研究及临床分析工作支持ALZ-801用于基因定义的APOE4/4纯合子的高风险患者人群的疗效评估研究,让我们可以开拓阿尔茨海默病精准治疗的路子,同时使我们有信心进行接下来的关键性3期试验并尽快将该疗法推向市场。我们非常期待同FDA保持紧密沟通,并寻求在阿尔茨海默病修饰疗法领域取得进步,以满足阿尔茨海默病患者及其家人对新的药物治疗选择的需求。”


ALZ-801是一款新颖的、口服用抗淀粉样蛋白候选药物,属于tramiprosate最优化后的前药,临床研究数据已经显示该药物治疗阿尔茨海默病可喜的治疗效果。ALZ-801的作用机制属于阻断与阿尔茨海默病发病及进展相关的有毒淀粉样蛋白寡聚体的形成。ALZ-801的临床数据以及它的活性代谢物质tramiprosate均显示出了对含有APOE4基因阿尔茨海默病患者长期的疗效,同时也表现出了良好的药物安全性。ALZ-801最开始的关键3期试验主要集中在APOE4/4纯合子基因型阿尔茨海默病轻度患者的治疗,之后还会在其他患者群中开展临床研究工作。


载脂蛋白E,即APOE,可以为阿尔茨海默病患者预后提供一个预测窗口。在患者大脑内,载脂蛋白E可帮助胆固醇向神经元移动,以保证它们的正常功能。APOE基因有3种等位基因,分别是ε2, ε3 和 ε4。ε4已被发现与阿尔茨海默病的高风险及早期发病具有关联性。据估计全美国阿尔茨海默病患者中有超过65%的人群至少有一种APOE4等位基因负载,10%-15%的病患或约有560000名患者属于APOE4/4纯合子型。APOE4负载以及APOE4/4纯合子型都会导致疾病早期或痴呆阶段认知功能衰退的加快,另外,APOE4负载相较于APOE4非负载的患者,还会导致包含可溶性淀粉样蛋白低聚物在内的淀粉样病变更快的加剧。

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